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 近日，珂闌醫藥研發管線迎來重大里程碑-首款小核酸藥物成功確定臨床候選化合物（PCC）。這標志著珂闌醫藥將從早研轉入臨床階段。本次項目所針對靶點為全新原創靶點，暫無同類藥物開發，具備全球首創（First-in-class）潛力。

研發攻堅

層層篩選，鎖定最優候選分子

  自項目啟動以來，研發團隊面對創新靶點缺乏參考數據的挑戰，綜合考量靶點抑制活性、穩定性、脫靶風險、體內遞送效率、耐受性等關鍵指標，層層篩選與驗證，最終遴選出綜合成藥性最優的PCC化合物。

  該候選分子在臨床前研究中展現出對目標靶點高效、特異性抑制；以及優異的體內穩定性與藥代特征；并具備良好的安全性窗口。系統性的臨床前藥理毒理、制劑開發、質量研究等工作已全面展開，預計2027年進入臨床研究階段。

里程碑意義

源頭創新，針對未滿足臨床需求

【珂闌醫藥CEO盛健博士】 “血脂領域全球創新靶點的小核酸開發難度極高，我們的靶點與眾不同，具有差異化優勢，有望在標準治療的基礎上進一步降低心血管風險，潛力巨大。本次 PCC 的成功確定，是團隊長期攻堅克難的階段性成果。我們將繼續穩步推進后續工作，扎實完成 IND 申報和臨床研究工作，為解決未滿足需求更進一步。”